Quem criou o Zolgensma?

Perguntado por: apadilha2 . Última atualização: 28 de abril de 2023
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Conhecido como o medicamento mais caro do mundo – custa US$ 2,1 milhões (cerca de R$ 11 milhões) por paciente –, Zolgensma é produzido pela suíça Novartis, e promete neutralizar em crianças de até dois anos os efeitos da atrofia muscular espinhal.

Em abril de 2019 o Ministério da Saúde anunciou a incorporação do Spinraza ao Sistema Único de Saúde (SUS) para tratamento do Tipo 1 da AME. Para os tipos 2 e 3 da AME, o Ministério da Saúde ofertará o medicamento na modalidade compartilhamento de risco.

"Tem paciente que sente as primeiras mudanças com dois ou três dias após a aplicação", afirmou. "Com 30 dias, já é possível verificar um ganho de força em movimentos." A neuropediatra afirmou que o Zolgensma evita que neurônios morram por falta da proteína, mas não tem efeito sobre as células que já morreram.

O Ministério da Saúde atrasou a disponibilização do Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1 no Sistema Único de Saúde (SUS). O prazo de 180 dias, dado pela pasta para fornecer a terapia gênica na rede pública, se esgotou em 4 de junho.

Diretora nacional do Instituto Nacional da Atrofia Muscular Espinhal, Diovana Loriato defende a incorporação do Zolgensma ao SUS. Hoje, no Brasil, segundo a entidade, há 1.509 pacientes com AME, sendo 511 do tipo 1; 508 do tipo 2; e 367 do tipo 3.

Expectativa de vida: caso não sejam tomadas ações de tratamento, cerca de 68% dos pacientes morrem antes dos dois anos; e 84% antes dos quatro anos de idade.

“O valor do Zolgensma é o equivalente a dez anos tomando os outros medicamentos.

O Zolgensma deve estar disponível no SUS em até 180 dias e também deve ser incluído no Rol da Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) dentro do mesmo prazo. Desde o início de 2019, o Ministério da Saúde investiu mais de R$ 3,8 bilhões no tratamento de doenças raras.

Com fenótipo clínico classificado em quatro tipos, que variam de grave a leve, definidos pela idade de aparecimento dos sintomas e pelo maior marco motor alcançado Como mostra o quadro 1, a AME tipo I é considerada a mais grave e representa quase 60% dos casos, geralmente fatal até os 2 anos de vida.

A atrofia muscular espinhal proximal tipo 4 (SMA4) é a forma de atrofia espinhal muscular proximal de apresentação no adulto (ver este termo), caracterizada por fraqueza muscular e hipotonia resultante da degeneração e perda dos neurónios motores inferiores da medula espinhal e do núcleo do tronco cerebral.

Os pacientes apresentam capacidade de ficar em pé e andar, mas devido à progressão da doença podem perder essa habilidade ao longo da vida.

O Spinraza tem a função apenas de controle dos efeitos da doença, enquanto o princípio do Zolgensma é substituir a função do gene do neurônio motor de sobrevivência 1 (SMN1) ausente nos portadores de AME, por uma nova cópia de um gene SMN humano.

Oxicodona, Fentanil, Petidina.

A Agência Nacional de Saúde Suplementar (ANS) aprovou na segunda-feira, 6, a inclusão do onasemnogeno abeparvoveque (Zolgensma), um dos remédios mais caros do mundo (tem preço máximo de venda de R$ 6,5 milhões no Brasil), contra a atrofia muscular espinhal (AME), no rol de coberturas obrigatórias dos planos de saúde.